在国际罕见病日之际，全球罕见病患者群体备受关注。据相关机构数据，目前已知罕见病种类众多，影响范围广泛，患者生活质量面临严峻挑战。寡核苷酸疗法作为一种新兴治疗策略，通过精准调控基因表达，在罕见病治疗中展...